Πρόσφατα δεδομένα από μεγάλη αναδρομική μελέτη στις Ηνωμένες Πολιτείες αναδεικνύουν σημαντική απόκλιση από τις διεθνείς κατευθυντήριες οδηγίες στην θεραπευτική προσέγγιση ασθενών με υψηλού κινδύνου Μυελοδυσπλαστικά Σύνδρομα (MDS). Παρά τη σαφή ένδειξη υπέρ των υπομεθυλιωτικών παραγόντων (HMAs) — αζακιτιδίνη ή δεσιταμπίνη — ως θεραπείας πρώτης γραμμής (κατά κύριο λόγο αλλά όχι αποκλειστικά για ασθενείς μη υποψήφιους για αλλογενή μεταμόσχευση), μόνο περίπου 16% των επιλέξιμων ασθενών προχώρησαν στην ενδεδειγμένη θεραπεία.
Επιπλέον, η πρόωρη διακοπή και η υποδοσολογία ήταν συχνά φαινόμενα: περισσότεροι από το ένα τρίτο των ασθενών διέκοψαν τη θεραπεία πριν από τον 4ο κύκλο, ενώ λιγότεροι από τους μισούς ολοκλήρωσαν έξι κύκλους. Μόλις το 30–40% έλαβαν το πλήρες σχήμα δόσεων κατά τους πρώτους κύκλους, γεγονός που υπονομεύει τη δυνητική αποτελεσματικότητα των φαρμάκων αυτών.
Η ανάλυση κατέδειξε επίσης σημαντικές δημογραφικές ανισότητες: γυναίκες, μαύροι και γενικά μη λευκοί ασθενείς είχαν χαμηλότερη πιθανότητα να λάβουν θεραπεία σύμφωνα με τις οδηγίες, ενώ η αυξημένη ηλικία συνδέθηκε με περαιτέρω μείωση της πιθανότητας εισόδου στα ενδεδειγμένα πρωτόκολλα.
Τι συμπεραίνουμε; Ενδεχομένως οι αιτίες που οδηγούν σε αυτή την παρέκκλιση στις ΗΠΑ να μην υφίστανται στην Ελλάδα/Ευρώπη, ωστόσο τα ευρήματα αυτά υπογραμμίζουν ένα ευρύτερο χάσμα μεταξύ της βιβλιογραφικής τεκμηρίωσης/ένδειξης και της εφαρμογής στην κλινική πράξη, το οποίο πιθανώς συμβάλλει στα χαμηλότερα ποσοστά επιβίωσης που παρατηρούνται. Η βελτίωση της πρόσβασης στη θεραπεία, η προώθηση της ενημέρωσης των κλινικών γιατρών και η μείωση των ανισοτήτων στην παροχή φροντίδας αποτελούν κρίσιμες προτεραιότητες για τη βελτιστοποίηση των αποτελεσμάτων σε ασθενείς με υψηλού κινδύνου MDS.
