Οι Γερμανοί έχουν παράδοση στο να διεξάγουν πολύ σημαντικές μελέτες στην Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία. Το ίδιο συνέβη και με την CLL12. Για τον απλούστατο λόγο ότι προσπαθεί να απαντήσει σε ένα παμπάλαιο ερώτημα το οποίο όμως έρχεται πάλι στην επιφάνεια τώρα που έχουμε στη διάθεση μας στοχευμένες θεραπείες (BTKi, Ibrutinib), εάν δηλαδή μια προσέγγιση χωρίς θεραπεία παρά μόνο με παρακολούθηση εξακολουθεί να είναι η καταλληλότερη προσέγγιση σε αρχικού σταδίου ασθενείς.
Η Γερμανική λοιπόν ομάδα διεξήγαγε μια τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή και ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης 3, με 363 ασθενείς που είχαν ασυμπτωματική ΧΛΛ σταδίου Binet Α, και δεν είχαν λάβει ποτέ θεραπεία αλλά είχαν αυξημένο κυτταρογενετικά κίνδυνο εξέλιξης. Οι μισοί ασθενείς πήραν ibrutinib (n = 182) σε ημερήσια δόση 420 mg και οι άλλοι μισοί εικονικό φάρμακο (n = 181). Επιπλέον, στην ομάδα παρακολούθησης κατανεμήθηκαν και 152 ασθενείς χαμηλού κινδύνου . Η τελική ανάλυση περιελάμβανε επιβίωση χωρίς συμβάν, επιβίωση χωρίς εξέλιξη νόσου, χρόνο για την επόμενη θεραπεία, συνολική επιβίωση και λοιπές αξιολογήσεις ασφάλειας.
Το ibrutinib παρέτεινε σημαντικά -και εντελώς αναμενόμενα – την εξέλιξη σε συμπτωματική νόσο αλλά δεν συνέβη το ίδιο και με την συνολική επιβίωση. Τα ποσοστά πενταετούς επιβίωσης ήταν εξαιρετικά ούτως ή άλλως: 93,3% για την ομάδα του ibrutinib, 93,6% για του εικονικού φαρμάκου. Τα εκτιμώμενα ποσοστά 10ετούς επιβίωσης από τη διάγνωση ήταν επίσης συγκρίσιμα.
Η θεραπεία με ibrutinib σε αρχικά στάδια ΧΛΛ όταν δεν πληρούνται τα παραδοσιακά κριτήρια έναρξης θεραπείας, δεν πλεονεκτεί. Η απλή παρακολούθηση εξακολουθεί να είναι η καταλληλότερη προσέγγιση, ακόμα και στην εποχή των στοχευμένων, μη-χημειοθεραπευτικών προσεγγίσεων, ακόμα κι όταν ο κίνδυνος εξέλιξης είναι υψηλός. Θα το δούμε και σε άλλα νοσήματα στην αιματολογία..
