Μετά από καιρό, απομόνωσα κάποιες δημοσιεύσεις των τελευταίων μηνών που πιστεύω αξίζουν αναφορά. Ας τις δούμε ξεχωριστά:
Ενδοφλέβια θεραπεία αναπλήρωσης ανοσοσφαιρίνης ή προφυλακτική χορήγηση αντιβιοτικών σε ασθενείς με υπογαμμασφαιριναιμία εξαιτίας αιματολογικής κακοήθειας: Όσοι ασθενείς παρέμειναν στη θεραπεία τους στο ένα σκέλος, άλλοι τόσοι και στο άλλο, και επίσης η συχνότητα εμφάνισης σοβαρής λοίμωξης ήταν παρόμοια ανεξαρτήτως προσέγγισης. 63 συνολικά ασθενείς (χαμηλός αριθμός) και 12 μήνες συνολική διάρκεια θεραπείας. Μια φάσης 3 μελέτη θα είναι απολύτως χρήσιμη εδώ αλλά εκ πρώτης όψεως η από του στόματος αντιβιοτική θεραπεία φαντάζει πολύ πιο ελκυστική.
Ο προσυμπτωματικός έλεγχος ανίχνευσης καρκίνου (screening tests) έχει μπει στη ζωή μας με εξετάσεις που υπόσχονται ότι σώζουν ζωές. Πόσο όμως παρατείνεται η επιβίωση και ποιο το συνολικό όφελος από την χρήση τους;
Σε συστηματική ανασκόπηση και μετα-ανάλυση 18 τυχαιοποιημένων κλινικών δοκιμών στις οποίες συμμετείχαν 2,1 εκατομμύρια άτομα, ο προσυμπτωματικός έλεγχος για τον καρκίνο του παχέος εντέρου με σιγμοειδοσκόπηση παρέτεινε τη διάρκεια ζωής κατά 110 ημέρες, ενώ ο έλεγχος κοπράνων για αίμα και η μαστογραφία δεν προσέφεραν κανένα αξιόλογο όφελος. Σημειώθηκε παράταση 37 ημερών για τον προσυμπτωματικό έλεγχο καρκίνου του προστάτη με έλεγχο του PSA, και 107 ημερών με τον προσυμπτωματικό έλεγχο καρκίνου του πνεύμονα με χρήση αξονικής τομογραφίας, αλλά οι εκτιμήσεις αυτές είναι δεν απόλυτες.
Οζώδες λέμφωμα είναι ο συχνότερος υπότυπος Non Hodgkin λεμφώματος. Επειδή συνήθως χαρακτηρίζεται από μακρά επιβίωση, το καταληκτικό σημείο τόσο στις κλινικές μελέτες όσο και για την έγκριση νέων φαρμάκων είναι η επιβίωση ελεύθερη εξέλιξης νόσου (PFS). Αυτό το PFS υποκαθιστά την συνολική επιβίωση (OS). Μια αμερικάνικη ομάδα από το Rhode Island με δημοσίευση στο πολύ αξιόπιστο BJH δείχνει ότι κάτι τέτοιο δεν είναι καθόλου ασφαλές λόγω της ασθενέστατης συσχέτισης PFS με OS. Μόνο ένα 15% των μεταβολών της OS συμβαδίζει με μεταβολές στην PFS.
Στην ανθεκτική/υποτροπιάζουσα Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία μετά από έκθεση σε BTKi και ανοσοχημειοθεραπεία, ο συνδυασμός Venetoclax-Rituximab (VenR) είναι αποτελεσματική θεραπεία αν και το PFS εμφανίζεται βραχύτερο σε σύγκριση με ασθενείς που δεν έχουν λάβει BTKi. Γιατροί και ασθενείς θα πρέπει να γνωρίζουν ότι οι παρατεταμένες υφέσεις χωρίς θεραπεία είναι πολύ ασυνήθιστες μετά από προηγούμενη έκθεση σε BTKi, ιδιαίτερα μεταξύ ασθενών με βλάβες στο TP53, περιορίζοντας την πιθανότητα επανέκθεσης σε Venetoclax.
Τέλος, από το 1992 το FDA διατηρεί ένα πρόγραμμα επιταχυνόμενης έγκρισης για φάρμακα που είναι πιθανό να δείξουν κλινικό όφελος. Έτσι παρακάμπτονται παραδοσιακές διαδικασίες όταν το φάρμακο πετυχαίνει κάποιους προκαθορισμένους στόχους σε προγενέστερα σημεία των κλινικών δοκιμών. Κι ενώ αναμφίβολα είναι ένα χρήσιμο πρόγραμμα, έχει πολύ δρόμο ακόμα να διανύσει για να διασφαλίσει ότι παρέχει φάρμακα υψηλής και αποδεδειγμένης αξίας. Ξέρουμε σήμερα ότι στη δεκαετία 2013-2023, για τα περισσότερα (54%) από τα 146 συνολικά φάρμακα που πήραν τέτοιου είδους έγκριση για παθήσεις που σχετίζονται με καρκίνο, δεν φάνηκε να προσφέρουν όφελος ούτε στη συνολική επιβίωση αλλά ούτε και στην ποιότητα ζωής για την 5ετία που ακολούθησε την έγκριση τους
