Για πολλούς και διάφορους λόγους, που δεν άπτονται της παρούσας ανάλυσης, είναι όλο και πιο σπάνιο το φαινόμενο μελέτες -ιδίως φάσης ΙΙ και ΙΙΙ- να καταλήγουν σε αρνητικά αποτελέσματα. Να αποτυγχάνουν δηλαδή να δείξουν το προσδοκώμενο όφελος υπέρ της υπό μελέτη παρέμβασης/σκευάσματος.
Κάτι τέτοιο συνέβη πρόσφατα με την ΒELLINI. Πρόκειται για μια διπλή τυφλή τυχαιοποιημένη και πολυκεντρική φάσης ΙΙΙ κλινική μελέτη, για ασθενείς άνω των 18 ετών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα, που είχαν ήδη λάβει 1 με 3 γραμμές θεραπείας προηγουμένως. 90 νοσοκομεία από 16 χώρες συμμετείχαν.
To υπό μελέτη φάρμακο ήταν το γνωστό Venetoclax. Η δράση του βασίζεται στο μπλοκάρισμα/αναστολή της αντιαποπτωτικής πρωτεΐνης bcl-2. Συνδυάστηκε με τα ευρέως χρησιμοποιούμενα, και με ισχυρή και αποδεδειγμένη αντιμυελωματική δράση bortezomib και dexamethasone.
Το συμπέρασμα; Ενώ το περίφημο PFS (επιβίωση χωρίς εξέλιξη νόσου) βελτιώθηκε, που ήταν και το πρωταρχικό καταληκτικό σημείο της μελέτης, δυστυχώς το ίδιο συνέβη και με την θνητότητα. Κύριος λόγος, η αυξημένη εμφάνιση λοιμώξεων στην ομάδα ασθενών που έλαβαν το φάρμακο. Σε μια υποκατηγορία ασθενών βέβαια, σε όσους δηλαδή φέρουν την κυτταρογενετική βλάβη (t11;14) που προάγει την έκφραση της bcl2 πρωτείνης, το πλεονέκτημα στο PFS ήταν αρκετά μεγάλο ώστε να επισκιάζει την παράλληλη αύξηση της θνητότητας, και τελικά το προφίλ οφέλους/κινδύνου να γέρνει υπέρ της συγχορήγησης του φαρμάκου. Άρα η προσεκτική επιλογή ασθενών είναι τεράστιας σημασίας, ενόσω εμείς θα περιμένουμε τα τελικά αποτελέσματα της μελέτης που θα αφορούν την συνολική επιβίωση.
